据新华社报道，美国媒体24日报道，美国食品和药物管理局（FDA）已批准一款血友病药物，一剂350万美元（约合人民币2500万元）。

而据21世纪经济报道，FDA宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。

全球最贵药物

据美国商业内幕网报道，美国食品和药物管理局22日宣布批准这种名为hemgenix的基因疗法药物，用于治疗b型血友病。b型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子ix，造成凝血功能障碍。

美国食品和药物管理局提供的数据显示，平均每4万人中有1人患b型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约15%属于b型血友病。

这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中，hemgenix使流血事件在一年间比预期减少54%；使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

报道说，hemgenix价格不菲，一剂药的价格为350万美元，是全球最贵药物。

生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者，他认为hemgenix能够成功，因为现有b型血友病治疗药物均价格昂贵，该病患者“一直生活在对出血的恐惧中”。

2021年8月23日在美国马里兰州拍摄的美国食品和药物管理局大楼。图片来源：新华社

全球最贵药半年易主三次

据21世纪经济报道，今年以前，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价被称为“全球最贵药物”。而在过去不到半年的时间里，全球最贵药物已经在基因疗法领域内转手三次。

2022年8月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价280万美元；9月，其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona，定价300万美元。

按hemgenix原生产企业uniqure此前估计，美国和欧洲大约有1600万b型血友病患者，a型血友病患者是前者的5倍。

据悉，杰特贝林公司曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益，将由其负责该产品的商业化。unique有资格获得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。

有统计发现，从2011年到2020年，罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA批准上市，能突破重围的罕见病药并不多。所以，一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。

另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但种类却不一。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见病药，然而消费群体非常少。对于药企来说，为了保证效益，只能提高药价。